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首个临床试验获批:iPS终于能被用于人体

自从2月以来,日本理化学研究所(RIKEN)的发育生物学中心深陷小保方晴子团队的论文造假风波,整个研究中心面临着裁减一半工作人员的危机。不过昨日,据《自然》新闻的消息,负责日本医疗事务的厚生劳动省对研究者批准了理化学研究所用诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)进行临床试验,一位患有眼部疾病的病人将会成为世界上第一位接受iPS细胞治疗的人。

年龄相关性黄斑变性又称老年性黄斑变性,在眼部新生血管的影响下,视网膜色素上皮变得不稳定,最终削弱中心视力。这种疾病是老年人致盲的重要原因,但目前尚未有特别有效的治疗方法。

日本理化学研究所(RIKEN)发育生物学中心的眼科专家高桥政代(Takahashi Masayo)准备使用iPS细胞为治疗年龄相关性黄斑变性。高桥政代在年龄相关性黄斑变性病人的身上提取皮肤细胞,并将皮肤细胞转化成iPS细胞,并诱导iPS细胞分化成视网膜色素上皮细胞,最终将这些细胞培养成可供移植的薄层,用于替换受损的视网膜。

由iPS细胞分化成的视网膜色素上皮细胞。图片来源:riken.jp

由于能被诱导成任何类型的细胞,iPS细胞有潜力被用于治疗多种疾病,因而备受厚望。理研的临床试验,将是让这项技术展现其临床价值的首个机会。

干细胞的临床使用准则要求研究者在进行移植前必须汇报这些细胞的安全性测试结果。和胚胎干细胞(embryonic stem cells,ES)不同,iPS细胞从成体细胞诱导产生,从而能够有与受体完全一致的基因型。高桥团队在对猴子进行的研究表明,从受体自身细胞转化所得的iPS细胞并不会引起受体的免疫排异反应。曾经也有人担心iPS细胞会导致肿瘤的发生,但高桥的团队发现这些情况在小鼠和猴子身上不太可能发生。另一些人害怕iPS细胞会在制备过程中发生危险突变,为了打消这些恐惧,高桥的团队额外进行了遗传稳定性的测试。

高桥政代得到了2012年诺贝尔生理学奖得主、iPS细胞的创造者山中伸弥(Yamanaka Shinya)的支持,她向负责干细胞临床安全的委员会的19名委员做了汇报,委员会称并没发现任何问题。

高桥团队的iPS细胞可能将在近期被移植,移植手术将在理研发育生物学中心旁的生物医学研究与创新研究所进行。这项研究最终将有6名参与者。在手术后,研究者计划对病人进行为期一年的跟踪观察。(编辑:Calo)

这些色素上皮薄层可能帮助患者摆脱年龄相关性黄斑变性的困扰。图片来源:riken.jp

文章题图:riken.jp

The End

发布于2014-09-12, 本文版权属于果壳网(guokr.com),禁止转载。如有需要,请联系果壳

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