编辑人类基因序列，从而修正干细胞中的基因突变——这种方法结合了干细胞治疗和基因修正。现在科学家在这方面取得了进展。

10月12日发表于《自然》的这项研究中，科学家第一次结合基因编辑技术，对病人自身诱导干细胞（induced stem cell）的基因突变进行修正，修正了一个代谢性肝病患者细胞中的基因突变。这一进展开辟了一条新的道路：重新调整人自身的细胞，治愈遗传病，而不是靠器官移植或药物治疗。

胚胎干细胞和诱导多功能干细胞(iPS cells) 能转化为任意种类的细胞，它们有潜力转化成需要的细胞，治愈病症。不过，它们也可能发生有害的变异。首先，诱导多功能干细胞也和主人的其它细胞一样，有相同的基因缺陷，所以在利用它们时先要去除这些缺陷。可是，移除可能做不到很精确；现有的基因编辑方法可能产生癌症或其它不良副作用。最近的基因编辑方法进展还不能用于干细胞。

要利用干细胞治疗疾病，必须先非常小心地利用基因编辑方法去除干细胞中不正确的基因序列，然后用正确的序列代替。这是研究人员现在正在做的事情。

英国桑格研究所（Wellcome Trust Sanger Institute）和剑桥大学的研究者致力于研究一种基因突变，这个基因负责编码肝脏中的一种特定蛋白质。这是个常见的突变，在欧洲血统人里每2000人中就有1个人具有；同时这种突变结构简单，仅有一个基因转位。

研究小组取了患者的皮肤细胞，将其转变为诱导多功能干细胞。然后，利用锌指核酸酶（zinc-finger nucleases，ZFNs ）剪断基因突变位置的基因序列。剪断基因序列后，研究人员利用PiggyBac（PB）转座子剪切粘贴遗传信息。这样，人们就能修正基因的突变。

一旦修正了干细胞缺陷，研究团队随即将其诱导为肝脏细胞。它们被移植到肝功能失调的小鼠体内。研究人员说，这些细胞会修复肝脏功能。

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