基因疗法，是一种常用来尝试治疗像囊肿性纤维化这样的慢性遗传病的治疗方法，这个方法在实际预防疾病方面可能也能发挥作用。美国科学家在11月30日发表在《自然》杂志上的 研究 报告中指出，向小鼠肌肉细胞做注射，插入一段艾滋病病毒中和抗体DNA，能保护动物抵抗艾滋病病毒的传播。

实践表明，开发艾滋病病毒（HIV）疫苗远远比原先预想的困难。距首次发现该病毒已过去近30年后，每年新增成年人感染艾滋病病毒数仍超过200万。研究人员还没有找到防止感染的切实可行的办法。经典的开发疫苗的办法是使用全部或部分非活性病毒来诱导免疫力，但收效甚微。这是因为艾滋病病毒努力隐藏大部分抗体容易识别的外部结构。研究人员经历过一段瓶颈期后终于找到了一种分子，这种分子可以对抗病毒的各种不同的突变。尽管使用基因治疗方法作为艾滋病的预防疗法听起来可能有些极端，但是它提供了一个急需的替代方案。

研究人员希望能通过基因疗法的方法来使细胞产生抗体，以达到防止艾滋病病毒传播的效果。

美国加州理工学院的病毒学家戴维.巴尔的摩（David Baltimore）和同事们,利用基因改造过的腺病毒来感染肌肉细胞并释放编码抗体的DNA，该抗体是从艾滋病感染者的血液中分离出来的。被合并到肌肉细胞基因组的DNA会驱动细胞来产生抗体，然后分泌到血液中，这项技术是在宾西法尼亚州费城儿童医院的科学家的早期工作基础上发展而来的，费城儿童医院的研究者在2009年首次阐述了该技术在预防类人猿免疫缺陷病毒传播方面是有效的，这种病毒类似HIV，但感染的是猿类。

巴尔的摩说，基因疗法实在是一种非比寻常的方法，而且很合理，如果有第二种选择的话，我们肯定不选他。但是按现在的事实来看，我们没有什么选择，所以我们还是得采取新方法来给人们治病。

巴尔的摩和他的同事们在具有类似人类免疫系统的小鼠身上测试了5种不同抗体的效果，每次一个。其中的两个名为b12和VRC01的抗体被证明效果很好。即使小鼠接受的艾滋病病毒剂量比自然感染情况高出100倍也能起到保护作用。52个星期后，抗体表达水平仍然很高，表明单剂量可以带来持久的保护。巴尔的摩说，我们的实验表明，哺乳动物的抗体表达水平可以持续很长一段时间，这将为人体试验阶段做好准备。

给患者定期注射抗体的这种方法虽然会比欺骗肌肉细胞产生抗体更安全，但这样成本效益不佳。相比之下, 通过基因疗法能让新的肌肉细胞像产生抗体的工厂那样工作，可以通过肌内注射来进行配给。

不过，这个领域的专家们对此表示谨慎的态度，纽约国际艾滋病疫苗倡议组织（IAVI）资深研发副总裁科夫（Wayne Koff）认为，在活鼠和猴子身上实验成功，并不一定意味着对人来说也同样有效，还需要进行临床试验。直到有人能展示出疫苗有产生广泛中和抗体的能力,我们才认为这是一个非常重要的概念，应该予以支持。

专家警告说，基因治疗都具有自己的一些问题。因为抗体DNA永久地插入到基因组里，即使有人对抗体产生免疫反应也没有办法将其关闭。但在自身应用该方法前无法知道这种副作用是否存在，巴尔的摩计划在未来几年里继续这个研究。同时，在费城儿童医院的研究人员希望，能在2012年底前进行第一轮人体试验。

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