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罕见病新药,转基因母鸡造

12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了一种用于罕见病治疗的新药。这个消息似乎没什么特别,不过这种新药的生产方式却显得与众不同——和药物一同获批的还有一种经过基因编辑的鸡,药物分子就藏在它们下的蛋里。

当然,这并不是说病人们要开始把鸡蛋当药吃了——事实上,这里提到的鸡蛋和鸡都不会供人食用。药物生产者只是会从这种特殊的鸡蛋中提取他们所需的分子而已。

这种药物名叫“Kanuma”,它是一种重组版本的人溶酶体酸性脂肪酶(rhLAL),健康人自己就会在身体里产生这种酶,而遗传缺陷则会导致酶活性的缺乏,进而影响脂质代谢。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见疾病,它会导致脂质在全身组织堆积,并引发肝病、心血管疾病以及更多并发症。在此之前,这种疾病还没有任何针对性的治疗方式,而这种新药将能够帮助患者补充缺乏的酶,使代谢恢复正常。它会通过静脉输液给药,每周或每两周使用一次。

生产药物所用的鸡被转入了表达溶酶体酸性脂肪酶的基因,它们可以稳定地在鸡蛋蛋白中表达这种酶。FDA评估认为,基因编辑操作不会对这些鸡的健康造成伤害。同时,这些鸡将被饲养于严格管理的专用室内设施中,以避免它们意外地进入环境或是混入食品供应链。

编辑鸡的基因来生产药物,这听起来是个惊人之举,不过事实上,类似的生产方式已经有了不少先例。基因工程在药物生产中有着非常重要的作用,例如,现在普遍使用的“生物合成人胰岛素”就是通过基因重组酵母生产的。在人体内,很多调节生理功能的物质都是蛋白质,简单的小分子或是其他动物体内的版本很难达到和它们一样的效果,因此,医生常会需要和人体内蛋白分子一模一样的版本来治疗疾病。蛋白质的分子结构很复杂,而且只有在很温和的环境下才能保持活性,因此普通的化学合成方法对它们是行不通的。而基因工程为生产这些药物提供了绝佳的解决方案。

ATryn,一种通过转基因山羊乳汁生产的药物,已于2009年在美国上市。

近些年,基因重组动物也越来越多地加入了药物生产者的行列。第一种用于药物生产的基因重组山羊在2009年获得FDA批准,这种山羊可以在乳汁中表达人类的抗凝血酶;在2014年,FDA也批准了另外一种治疗遗传性血管水肿的药物,它是通过表达相应基因的转基因兔子生产的。现在,通过转基因鸡蛋生产的药物也将拯救更多人的生命。(编辑:窗敲雨)

文章题图:shutterstock 友情提供

参考资料:

  1. http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm476013.htm
  2. http://www.nature.com/news/us-government-approves-transgenic-chicken-1.18985
The End

发布于2015-12-10, 本文版权属于果壳网(guokr.com),禁止转载。如有需要,请联系果壳

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